SOUTH PLAINFIELD, Nueva Jersey, 25 de octubre de 2021 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunció hoy que la Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria de Brasil (ANVISA) aprobó la ampliación de la indicación de Translarna™ (ataluren) para incluir a niños ambulatorios de 2 a 5 años con mutación sin sentido de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne).1 Esto amplía el uso más allá del rango de edad anterior de 5 años o más.

«Ampliar el acceso a Translarna a los niños con mutación sin sentido Duchenne en Brasil es importante para nosotros», afirmó Stuart W. Peltz, Ph.D., director ejecutivo de PTC Therapeutics. «Sabemos que con la Duchenne, el diagnóstico y el tratamiento tempranos brindan a los niños una mayor probabilidad de preservar la función muscular y retrasar la progresión de la enfermedad».

La Duchenne es una enfermedad progresiva grave que lleva a un rápido deterioro de la función muscular, que con frecuencia lleva a los niños a usar una silla de ruedas en la adolescencia temprana y, eventualmente, a requerir ventilación artificial para respirar.2,3 Translarna es el único tratamiento para la causa subyacente de la Duchenne causada por una mutación sin sentido. Los ensayos clínicos y la evidencia del mundo real han demostrado el potencial de Translarna para desacelerar el progreso de la enfermedad y mejorar los resultados de los pacientes.1-3

Acerca de Translarna (ataluren)
Translarna (ataluren), descubierta y desarrollada por PTC Therapeutics, Inc., es una terapia de restauración de proteínas diseñada para permitir la formación de una proteína funcional en pacientes con afecciones genéticas causadas por una mutación sin sentido. Una mutación sin sentido es una alteración en el código genético que detiene prematuramente la síntesis de una proteína esencial. La afección resultante está determinada por la proteína que no se puede expresar en su totalidad y que ya no es funcional, como es el caso de la distrofina en la distrofia muscular de Duchenne. Translarna, el nombre comercial del ataluren, cuenta con licencia en el Espacio Económico Europeo para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne por mutación sin sentido en pacientes ambulatorios a partir de los 2 años de edad. Ataluren es un nuevo fármaco en investigación en los Estados Unidos. 

Acerca de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne)
La distrofia muscular de Duchenne, que afecta principalmente a los varones, es un trastorno genético raro y fatal que produce debilidad muscular progresiva desde la primera infancia y provoca la muerte prematura a mediados de la segunda década de vida debido a insuficiencia cardíaca y respiratoria. Es un trastorno muscular progresivo causado por la falta de proteína funcional distrofina. La distrofina es fundamental para la estabilidad estructural de todos los músculos, incluidos los músculos esqueléticos, cardíacos y el diafragma. Los pacientes con Duchenne pueden perder la capacidad de caminar (pérdida de ambulación) a partir de los 10 años, seguida de la pérdida del uso de sus brazos. Posteriormente, los pacientes con Duchenne sufren complicaciones pulmonares potencialmente fatales, por lo que requieren asistencia respiratoria mecánica, y complicaciones cardíacas al final de su adolescencia y a partir de los 20 años.

Se puede encontrar más información sobre Duchenne a través de la Asociación de Distrofia Muscular y el Proyecto de Padres para la Distrofia Muscular. Además, puede encontrar información y recursos en www.duchenneandyou.com.

Acerca de PTC Therapeutics, Inc.
PTC es una empresa biofarmacéutica global de base científica que se enfoca en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de fármacos clínicamente diferenciados que proporcionan beneficios a pacientes con trastornos poco comunes. La capacidad de PTC de comercializar productos a nivel mundial es la base que impulsa la inversión en un portafolio sólido y diversificado de medicamentos transformadores, así como a nuestra misión de proporcionar acceso a los mejores tratamientos para los pacientes que tienen una necesidad médica insatisfecha. La estrategia de la empresa es aprovechar su sólida experiencia científica y su infraestructura comercial mundial para maximizar el valor para sus pacientes y otras partes interesadas. Para conocer más sobre PTC, visite www.ptcbio.com y síganos en Facebook, Twitter (@PTCBio), Instagram y LinkedIn.

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Declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas según lo dispuesto por la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones contenidas en esta publicación, diferentes a las declaraciones de hechos históricos, son declaraciones prospectivas, incluidas las declaraciones sobre: expectativas, planes y perspectivas futuras para PTC, incluso las relacionadas con la comercialización de sus productos y productos candidatos; la estrategia, operaciones futuras, situación financiera futura, ingresos futuros y costos proyectados de PTC, y los objetivos de la dirección. Otras declaraciones prospectivas pueden identificarse por las palabras «guía», «plan», «anticipar», «creer», «estimar», «esperar», «pretender», «poder», «apuntar», «potencial», «hará», «podría», «debería», «continuar» y expresiones similares.

Los resultados reales de PTC, así como su desempeño o logros, pueden diferir sustancialmente de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas que se realizan como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, entre los que se incluyen aquellos relacionados con: el resultado de la fijación de precios, la cobertura y negociaciones de reembolso con pagadores externos para los productos de PTC o candidatos a productos que PTC comercialice o pueda comercializar en el futuro; la capacidad de PTC para mantener su autorización de comercialización de Translarna para el tratamiento de nmDMD en el Espacio Económico Europeo (EEE), incluso si la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) determina en los futuros ciclos de renovación anual que la relación riesgo-beneficio de la autorización de Translarna apoya la renovación de dicha autorización; la capacidad de PTC para inscribir, financiar, completar y presentar oportunamente ante la EMA los resultados del Estudio 041, un ensayo clínico de Translarna de 18 meses, aleatorizado y controlado con placebo para el tratamiento de nmDMD, seguido de una extensión abierta de 18 meses que constituye una obligación específica para la continuidad de la autorización de comercialización en el EEE; efectos comerciales significativos, incluidos los efectos de la industria, el mercado, la economía, las condiciones políticas o reglamentarias; cambios en las leyes fiscales, reglamentarias, tarifarias, políticas y de otro tipo; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y candidatos a productos de PTC; el enfoque científico de PTC y el progreso general en materia de desarrollo; y los factores descriptos en la sección «Risk Factors» (Factores de riesgo) del informe anual más reciente de PTC en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentada ocasionalmente en otros archivos de PTC presentados ante la SEC. Se le insta a considerar cuidadosamente todos estos factores.

Al igual que en cualquier fármaco en desarrollo, existen riesgos significativos en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No existen garantías de que algún producto reciba o mantenga la aprobación reglamentaria en algún territorio, o que demuestre ser comercialmente exitoso, incluida Translarna.

Las declaraciones prospectivas contenidas en el presente documento representan las opiniones de PTC exclusivamente a la fecha de este comunicado de prensa. PTC no se compromete ni planea actualizar o revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar los resultados reales o los cambios en los planes, previsiones, suposiciones, estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que se produzcan después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto en los casos en que la ley así lo requiera.

1 https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/medicamentos/novos-medicamentos-e-indicacoes/translarna-atalureno-ampliacao-de-uso

2 Birnkrant DJ et al. Diagnóstico y manejo de la distrofia muscular de Duchenne, parte 1: diagnóstico, y manejo neuromuscular, de rehabilitación, endocrino y gastrointestinal y nutricional. Lancet Neurol. 2018; 17:251–67.

3 Duchenne Muscular Dystrophy. Muscular Dystrophy Association. Disponible en: https://www.mda.org/disease/duchenne-muscular-dystrophy. Consultado por última vez en octubre de 2021.

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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.